SALUD
Hemofilia: inyección semanal permite reducir los sangrados.
Marstacimab amplía las alternativas preventivas para determinados pacientes y se administra debajo de la piel mediante una lapicera precargada. Su aprobación en Argentina acerca a la región un avance que simplifica la aplicación, aunque no implica su disponibilidad en Uruguay.
El tratamiento de la hemofilia incorpora una alternativa para prevenir hemorragias mediante una aplicación subcutánea semanal.
El medicamento, denominado marstacimab, busca reducir los episodios de sangrado y facilitar la continuidad de la atención sin necesidad de acceder a una vena.
En Argentina fue aprobado para personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores, es decir, sin anticuerpos que neutralicen los factores de coagulación utilizados en el tratamiento. También recibió autorizaciones en Estados Unidos y Europa durante 2024.
Esta enfermedad genética dificulta la coagulación y puede ocasionar hemorragias prolongadas o espontáneas. Cuando se repiten en articulaciones y músculos, pueden provocar lesiones permanentes, dolor crónico y limitaciones de movilidad.
A diferencia de las terapias que reemplazan los factores faltantes, marstacimab bloquea una proteína llamada TFPI, que limita la coagulación. Así favorece la generación de trombina, necesaria para formar coágulos.
Tras recibir capacitación, el propio paciente o su cuidador puede realizar la aplicación.
RESULTADOS DEL ESTUDIO
El ensayo internacional de fase tres BASIS evaluó a 116 pacientes sin inhibidores que recibieron el medicamento.
Entre quienes anteriormente se trataban únicamente cuando aparecía una hemorragia, la tasa anualizada de sangrados que requirieron atención pasó de 39,86 a 3,20 episodios: una reducción cercana al 92%.
En los participantes que ya recibían prevención periódica con factores de coagulación, descendió de 7,90 a 5,09, equivalente al 35,5%.
La investigación comparó a cada participante con su período previo de tratamiento, sin un grupo paralelo asignado al azar. Por eso, los porcentajes describen los resultados del estudio y no garantizan una respuesta individual.
La administración semanal puede disminuir las dificultades de las infusiones intravenosas frecuentes.
Sin embargo, requiere seguimiento especializado: se registraron reacciones en el lugar de inyección, dolor de cabeza, fiebre, molestias articulares, picazón y erupciones.